Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση κληρονομικής νόσου του αμφιβληστροειδούς, για παιδιά και ενήλικες με απώλεια της όρασης από μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65.